Introdução de novos genes nas células, com o propósito de tratar doenças, pela restauração ou adição da expressão gênica. As técnicas incluem a inserção de vetores retrovirais, transfecção, recombinação homóloga e injeção de novos genes nos núcleos de células de embriões unicelulares. O processo completo de terapia de genes pode consistir de muitos passos. Os novos genes podem ser introduzidos em células em proliferação, in vivo (por exemplo, medula óssea) ou in vitro (por exemplo, cultura de fibroblastos), e as células modificadas são transferidas para o local onde a expressão gênica é requerida. A terapia de genes pode ser particularmente proveitosa para tratar doenças de deficiência enzimática, hemoglobinopatias e leucemias, e pode ser útil também na restauração da sensibilidade a medicamentos, particularmente para leucemia.